Η κώφωση είναι η πιο κοινή διαταραχή που παρατηρείται σε γεννήσεις (σε ποσοστό περίπου 1 στα 500 νεογνά) και μπορεί να οφείλεται σε γενετικές αιτίες (τουλάχιστον 50 γονίδια) και μη. Το 80% των περιπτώσεων συγγενούς κώφωσης οφείλεται σε μεταλλαγές του γονιδίου GJB2 που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη κοννεξίνη. Έχουν βρεθεί πάνω από 200 μεταλλαγές στο γονίδιο αυτό. Οι προσπάθειες για την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών για την απώλεια ακοής έχουν καθυστερήσει από την έλλειψη ασφαλών και κλινικά αποτελεσματικών μεθοδολογιών
Ερευνητές πέτυχαν (Nature Biotechnology 6 Φεβρουαρίου 2017) να εισάγουν το κατάλληλο γονίδιο – χρησιμοποιώντας ως φορέα του γονιδίου έναν αδενο-σχετιζόμενο ιό – στα κοχλιακά κύτταρα του αυτιού ποντικών και έτσι να τα θεραπεύσουν από την πιο συχνή μορφή κώφωσης γενετικής αιτιολογίας. Η πάθηση προκαλείται τόσο στα ζώα όσο και στους ανθρώπους από μια συγκεκριμένη μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (το Ush1c, σύνδρομο Usher*), που καθιστά μη λειτουργική μια πρωτεΐνη. Οι επιστήμονες θα δοκιμάσουν τη νέα μέθοδο σε μεγαλύτερα ζώα, προτού κάνουν κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους.